一、儿童纯红细胞再生障碍2例（论文文献综述）
张莉莉[1]（2021）在《初发系统性红斑狼疮血液系统损害临床特点及治疗随访分析》文中进行了进一步梳理目的:分析初发系统性红斑狼疮（Systemic lupus erythematosus,SLE）血液系统损害的临床特点、治疗及血细胞计数恢复情况。方法:选取2012年4月至2019年7月于蚌埠医学院第一附属医院风湿免疫科住院的365例初发SLE患者作为研究对象。将365例患者根据初诊时有无血液系统损害分为有血液系统损害组和无血液系统损害组,分析血液系统损害分类及占比情况。将365例患者根据初诊时有无贫血分为贫血组和无贫血组,根据初诊时有无白细胞减少症（Leukopenia,LP）分为LP组和无LP组,根据初诊时有无血小板减少症（Thrombocytopenia,TP）分为TP组和无TP组,对两组间一般资料、临床表现、实验室指标进行分析。对贫血组、LP组和TP组的骨髓细胞学、治疗及血细胞计数恢复情况进行分析。结果:1.365例初发SLE患者中,血液系统损害患者298例,占81.6%。贫血为最常见的血液系统损害表现,贫血合并LP为最常见的联合损害表现。2.贫血组患者239例（65.5%）。贫血组发热、黏膜溃疡、浆膜炎、肺动脉高压、狼疮肾炎（Lupus nephritis,LN）的发生率,抗ds-DNA抗体、抗Ribo P抗体阳性率,免疫球蛋白G（Immune Globulin G,Ig G）水平,红细胞沉降率（Erythrocyte Sedimentation Rate,ESR）及C反应蛋白（C-reactive protein,CRP）水平,系统性红斑狼疮疾病活动指数（Systemic lupus erythematosus disease activity index,SLEDAI）评分高于非贫血组,贫血组补体C3水平、补体C4水平低于无贫血组。最常见贫血类型为慢性病贫血（Anemia of chronic disease,ACD）。自身免疫性溶血性贫血（Autoimmune hemolytic anemia,AIHA）发生率为4.2%。贫血组缓解率为84.5%,AIHA缓解率为55.6%。3.LP组患者191例（52.3%）。LP组发热的发生率,抗ds-DNA抗体、抗Ribo P抗体、抗SSA-Ro60抗体阳性率,CRP水平,SLEDAI评分高于无LP组。LP组补体C3水平、补体C4水平低于无LP组。多因素Logistic回归分析提示抗SSA-Ro60抗体阳性是LP的独立危险因素。87例（45.5%）继发LP患者存在感染,其中最常见感染部位为呼吸系统。继发重度淋巴细胞减少症较非重度淋巴细胞减少症患者感染发生率增加。LP组缓解率为87.5%。4.TP组患者94例（25.8%）。TP组LN的发生率,SLEDAI评分高于无TP组,TP组关节炎的发生率,补体C3水平、补体C4水平低于无TP组。多因素Logistic回归分析提示关节炎是TP的保护性因素。TP组缓解率为73.0%,中度TP的缓解率为68.8%,重度TP的缓解率为50%。5.贫血组骨髓细胞学红系以增生活跃为主;LP组骨髓细胞学粒系以增生活跃为主;TP组骨髓细胞学巨核系增生活跃,以成熟障碍为主。结论:1.初发SLE患者血液系统损害发生率高。2.大部分贫血患者、白细胞减少症患者及血小板减少症患者经过治疗后缓解并能维持。3.约半数自身免疫性溶血性贫血患者和重度血小板减少症患者以及小部分中度血小板减少症患者经过治疗后不能缓解。4.SLE血液系统损害骨髓细胞学表现无特异性,大部分表现为增生活跃骨髓象,巨核细胞以成熟障碍为主。5.抗SSA-Ro60抗体阳性是白细胞减少症的独立危险因素。
张晓伟[2]（2020）在《肾移植术后微小病毒B19感染的临床研究》文中研究表明第一部分肾移植术后微小病毒B19感染的流行病学特点及危险因素研究目的:探讨肾移植术后微小病毒B19感染的流行病学特点和感染相关危险因素。研究方法:回顾2016年3月1日至2019年12月31日在上海长海医院器官移植中心实施同种异体肾移植术患者的临床资料,筛选通过定量聚合酶链反应方法确诊的微小病毒B19感染患者,收集相关临床资料,总结其流行病学特点;以2倍数量选取未感染者并收集临床资料,比较感染者与未感染者之间基线资料、配型情况、免疫抑制方案、围手术期处理、供者资料等的差异,用Logistic回归模型筛选肾移植术后微小病毒B19感染的危险因素。研究结果:共收集肾移植术后微小病毒B19感染病例27例,总体发病率3.54%,儿童受者发病率高于成人受者（P=0.043）;确诊的中位时间为术后35（13～572）天,确诊时间分布于全年各月份,无明显季节性分布;未见输血来源感染,确定2例输注血浆制品来源感染;感染者确诊后4周内唾液微小病毒B19 DNA>104copies/ml。两组患者基线资料比较无统计学差异（P>0.05）;单因素分析结果,两组间免疫诱导方案、输注血浆制品、EPO、外科并发症发生情况有统计学差异（P<0.05）;多因素回归分析显示,肾移植术后输注血浆制品与微小病毒B19感染具有相关性（OR=20.647,95%CI=2.422～176.028,P=0.006）。研究结论:肾移植术后微小病毒B19感染多集中于术后早期,无明显季节性分布;与成人相比,儿童受者发病率高且发病时间早;存在输注血浆制品和呼吸道飞沫传播途径,飞沫传播期限可能长达1个月;输注血浆制品可能是肾移植术后微小病毒B19感染的危险因素。第二部分肾移植术后微小病毒B19感染的诊疗方案研究目的:总结肾移植术后微小病毒B19感染的诊疗方案。研究方法:回顾性收集2016年3月1日至2019年12月31日在上海长海医院接受同种异体肾移植后微小病毒B19感染受者的临床资料,总结分析临床表现、早期诊断方法、治疗方案及长期预后。研究结果:1.临床表现:所有患者均有不同程度贫血表现;低热、关节疼痛、皮疹发生率分别为33.3%（9例）、7.4%（2例）、0。2.实验室检查:确诊时平均血红蛋白（67.0±11.5）g/L,最低为（58.4±11.9）g/L;白细胞降低、血小板降低发生率分别为、37%（10例）、7.4%（2例）;14.8%（4例）受者血肌酐升高;16名术后2个月内的肾移植受者红细胞寿命平均（80.2±30.5）天。3.诊疗方案:感染者分别因短期内血红蛋白快速下降（20例）、EPO抵抗的顽固性贫血（3例）或网织红细胞骤降（4例）而行PCR检测确诊。采用静脉注射人免疫球蛋白、转换免疫抑制剂等综合治疗方案;平均每名患者IVIG累积用量为（3.6±2.9）g/kg,其中早期转换免疫抑制剂患者IVIG累积用量小于延迟转换或未转换免疫抑制剂患者用量,差异有统计学意义（P<0.001）。4.预后:患者随访（20.1±10.8）个月,末次随访时平均血红蛋白（124.3±25.2）g/L,血肌酐（113.3±49.9）μmol/L;9例（34.6%）受者微小病毒B19 DNA转阴。研究结论:红细胞寿命明显缩短可能是微小病毒B19感染引起肾移植受者血红蛋白骤降的重要原因;可通过检测网织红细胞变化预判微小病毒B19感染;应用IVIG、转换免疫抑制剂等综合措施,可取得满意的治疗效果;早期转换免疫抑制剂可减少IVIG用量;应以血红蛋白稳定升高、贫血症状缓解为治疗目标,而非追求病毒DNA完全转阴。
郑夏[3]（2020）在《儿童骨髓增生异常综合征临床特点和预后 ——单中心临床病例分析》文中提出研究目的:探讨单中心儿童骨髓增生异常综合征（MDS）的临床特点、危险分层和预后,为儿童MDS规范性诊治提供临床依据。对象与方法:回顾性总结苏州大学附属儿童医院血液科2011年1月1日至2017年12月31日收治的53例初发诊断为骨髓增生异常综合征（MDS）患儿的临床特点、危险分层和不同治疗方案对预后的影响,采用Cox回归模型分析风险因素,并以Kaplan-Meier生存曲线方法预测患儿1年、3年总生存率（OS）和无事件生存率（ESF）。结果:（1）53例患儿中,患儿性别比例1.4:1.0（男31例/女22例）,男性略多于女性;中位年龄:4.8岁（0岁-15岁）。其中:儿童难治型血细胞减少症（MDS-RCC）24例（45%）:难治性贫血伴原始细胞增多（MDS-RAEB）9例（17%）;RAEB向白血病转化或转化中的RAEB（MDS-RAEB-T）7例（13%）;幼年型粒-单核细胞白血病（JMML）13例（25%）。（2）染色体异常11例,约占总病例数21%,其中单独7q-有6例、单独Y缺失1例、单独cen8三体异常2例、7q-合并Y缺失的1例、5q-合并7q-1例。（3）病例中51例,完善了基因学检查,12例异常（25%,12/51）,主要相关突变基因包括:PTPN11（NF1、D61Y、Q272）、ASXL1、TET2F8682（T>G）/U2AF1S34（C>T）、WT1、EVL、MPL。其中还有合并范可尼基FANCA突变1例,WAS基因阳性1例。（4）除13例JMML病例,其余40例MDS全部病例依据IPSS、WPSS及IPSS-R三种方法分类。图表分析以上3类风险评估方法对儿童MDS风险评估都有局限性,不能全面评估儿童MDS预后。（5）结局:接受造血干细胞移植术（HSCT）16例,移植成功后存活10例,移植失败死亡5例,移植成功后失访1例;未接受HSCT的其余37名患儿中,单纯接受药物治疗的有27例,其中5例存活,15例死亡,7例失访;其余10例确诊后放弃治疗死亡。接受HSCT治疗和非HSCT治疗的1年总体生存率（OS）、无事件生存率（ESF）分别为:（75.0%±10.8%）%vs（66.7%±9.1%）（P=0.565）;（68.8%±11.6%）%vs（18.5%±7.5%）%（P=0.007）;3年的总体生存率（OS）、无事件生存率（ESF）分别为:（72.2%±12.2%）%vs（35.3%±10.2%）（P=0.039）;（68.2%±11.8%）%vs（12.5%±6.6%）%（P=0.001）。（6）Cox回归分析53例患儿:年龄小于7岁（P=0.0333）、骨髓活检出现不成熟前体细胞异常定位（ALIP）（P=0.0168）、初诊血小板小于50×109/L（P=0.007）、存在复杂核型和/或基因突变（P=0.0002）和未接受HSCT治疗（P=0.016）是影响儿童MDS预后的高危因素。其余如性别、骨髓存在小巨核细胞、初诊血红蛋白低于80g/L、初诊LDH升高（大于320U/L）及初诊骨髓存在病态造血等均对预后无影响（P>0.05）。结论:（1）儿童MDS以儿童难治性血细胞减少症（MDS-RCC）多见。Cox多因素分析显示:年龄小于7岁、骨髓活检出现ALIP、初诊血小板小于50×109/L、存在复杂核型和/或基因突变和未接受HSCT治疗是影响预后的高危因素。（2）HSCT是目前根治儿童MDS的最有效手段。（3）目前临床评估儿童MDS预后的IPSS-R等方法有明显局限性。
周歌,魏林林,苏淑芳,李白,刘玉峰[4]（2020）在《25例儿童先天性纯红细胞再生障碍性贫血的临床分析》文中研究说明目的分析先天性纯红细胞再生障碍性贫血（PRCA）,即Diamond-Blackfan贫血（DBA）患儿的临床表现、实验室检查、基因检测结果、疗效及生长发育评估结果,为其诊断与治疗提供更多的临床思路。方法选择2011年4月至2019年2月于郑州大学第一附属医院诊治的25例DBA患儿为研究对象。其中男性患儿为13例,女性为12例,中位发病年龄为3个月。按照治疗方法不同,将其分为激素治疗组（使用泼尼松治疗,n=18）和非激素治疗组（使用对症支持治疗,n=7）。采用回顾性研究方法,收集患儿一般临床资料、实验室检查结果、疗效、生长发育评估结果等。2组间缓解率等比较,采用Fisher确切概率法。不同疗程、年龄患儿身高、体重百分位比较,采用Kruskal-Wallis秩和检验。本研究遵循的程序符合2013年修订的《世界医学协会赫尔辛基宣言》要求。结果①本研究25例DBA患儿的中位发病年龄为3个月,男、女性别构成比为1.08∶1。伴先天性疾病患儿为5例（20%）,其中4例患儿合并≥2种先天畸形。②血常规结果显示,患儿血红蛋白（Hb）值均降低,64%（16/25）患儿网织红细胞计数减少。骨髓细胞学检查显示,患儿均有核细胞增生活跃,红系增生低下。12例行Hb电泳患儿中,胎儿血红蛋白（HbF）增高患儿为2例。13例行基因检测患儿中,4例患儿DBA相关基因突变,包括RPS19基因突变者3例和RPL5基因突变者1例。③激素治疗组和非激素治疗组患儿缓解率分别为88.9%（16/18）和42.9%（3/7）,2组比较,差异有统计学意义（P=0.032）。④ 20例DBA患儿生长发育评估结果显示,短疗程激素治疗者（激素治疗时间<6个月,n=7）、长疗程激素治疗者（激素治疗时间≥6个月,n=8）与未使用激素治疗者（n=5）在治疗远期体重、身高百分位数的中位数分别比较,差异均无统计学意义（χ2=2.456,P=0.293;χ2=0.460,P=0.795）;小年龄激素治疗者（接受激素治疗时患儿年龄<12个月,n=8）,大年龄激素治疗者（接受激素治疗时患儿年龄≥12个月,n=7）与未使用激素治疗者（n=5）治疗远期体重、身高百分位数的中位数分别比较,差异亦无统计学意义（χ2=1.390,P=0.499;χ2=0.624,P=0.732）。结论 DBA通常于出生早期发病,其诊断需依靠血常规及骨髓细胞学检查。DBA患儿中RPS19及RPL5基因突变较常见,相关基因检测有利于该病的早期诊断和激素治疗。DBA患儿身高、体重的生长发育情况与是否使用激素及激素使用疗程,以及接受激素治疗时患儿年龄无显着关系。
陈辉[5]（2020）在《儿童全血细胞减少症的临床特征及病因分析》文中研究说明【目的和内容】全血细胞减少症是一些严重的甚至可能危及生命的疾病的重要警示,诊断过程错综复杂,临床上常需要周密的鉴别诊断甚至治疗后长期随访才能最终明确诊断。因为依据临床具体情况不同,治疗与处理计划也需要相应调整,病因学分析就显得格外重要。通过对全血细胞减少症临床特征及病因学的研究可以深化对其中所包含的综合征的认识,提高诊断水平,以期更早的对其进行有效的干预并改善其远期预后。本研究通过分析儿童全血细胞减少症的临床特征及病因谱,探讨儿童全血细胞减少症的诊断思路。【方法】选取天津市儿童医院血液科自2013年1月～2019年12月收住院的119位研究对象,均符合全血细胞减少症诊断标准并同意骨髓检查的初诊患者。详细询问病史,进行全面的体格检查,完善外周血细胞计数检查及血涂片人工显微镜检查、骨髓穿刺术和血生化检查,流式细胞检测、病原学检查、影像学检查,部分患者行骨髓活组织检查术、骨髓流式细胞检测及基因检查等,总结上述数据分析临床特征及病因谱。【结果】在我们的研究中,119例研究对象,其中男性患者62例（52.10%）,女性患者57例（47.90%）,男女比例为1.09:1,年龄6月～13岁,6月～3岁36例（30.25%）,3～6岁62例（52.10%）,6～13岁21例（17.65%）,平均年龄48±8月。最常见的临床特征包括苍白101例（84.87%）、乏力82例（68.91%）、发热81例（68.07%）。54例（45.38%）患者有出血表现。化验结果显示血红蛋白计数范围为21～102g/L（平均63±16 g/L）,白细胞计数范围为0.67～3.68×109/L（平均2.45±0.57×109/L）,中性粒细胞计数范围为0.17～1.28×109/L（平均0.70±0.32×109/L）。血小板计数范围2～96×109/L（平均值43.58±35.24×109/L）,网织红细胞计数范围0.012～0.12×1012/L(平均值0.043±0.038×1012/L)。通过研究我们得出,44例（36.97%）全血细胞减少症患者骨髓增生减低,75例（63.03%）患者为非增生减低骨髓象。研究中全血细胞减少症排在前三位的病因是再生障碍性贫血（30/119,25.21%）、急性白血病（24/119,22.69%）、噬血细胞性淋巴组织增生症（11/119,9.24%）。【结论】1、全血细胞减少症病因学分类复杂,除血液系统疾病外还继发于多种非血液系统疾病,充分认识其临床特征及病因学可以提高诊断水平,进而实现精准治疗。2、本研究显示,全血细胞减少症最常见的病因为再生障碍性贫血,与国内文献报道大致相同。3、本研究中,戈谢病、范可尼贫血、甲基丙二酸血症、尼曼匹克病等罕见病患者的最终诊断均受益于基因测序检测,成为先天性骨髓衰竭及遗传代谢病等疾病确诊重要的检测手段。4、由于样本数量及地区上仍存在一定局限性,将来希望就此问题设计多中心前瞻性研究。
陈洁洁[6]（2020）在《联合免疫抑制疗法对儿童再生障碍性贫血的疗效的远期临床报告》文中进行了进一步梳理目的:通过对应用联合免疫抑制疗法（Immune Suppressive Therapy,IST）的儿童获得性再生障碍性贫血（Aplastic Anemia,AA）临床资料分析,总结IST对儿童AA的疗效及预后相关因素,以及阵发性睡眠性血红蛋白尿（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria,PNH）克隆的转化情况。方法:选择2009年6月-2019年8月于安徽医科大学第二附属医院儿科通过血常规、骨髓形态学及骨髓病理检查确诊为AA,并且接受兔源抗胸腺细胞球蛋白（Rabbit Antithymocyte Globulin,R-ATG）联合环孢素A（Cyclo Sporin A,CSA）治疗的59例AA患儿为研究对象。回顾性分析59例AA患儿的临床资料,以及AA患儿不同病程阶段T细胞亚群的变化,总结分析IST对AA患儿的疗效及长期随访结果;并对其中38例AA患儿PNH克隆转化情况进行远期随访。采用SPSS16.0统计软件进行数据分析,不同治疗反应阶段T细胞亚群之间比较采用t检验。出现感染、出现血清病、不同疾病严重程度、淋巴细胞计数、网织红细胞计数等疗效相关影响因素的单因素分析采用卡方检验。结果:59例初诊AA患儿,按照疾病临床分型,其中重型再障（Severe Aplastic Anemia,SAA）35例,极重型再障（Very Severe Aplastie Anemia,VSAA）18例,输血依赖型非重型再障（Non-Severe Aplastic Anemia,NSAA）6例。中位随访时间24个月（6-96个月）。（1）IST后1个月有效率22%,3个月后有效率39%,6个月后有效率57%,9个月后有效率61%,12个月后有效率71%,截止随访点有效率71%。截止2019年6月有18例AA患儿的随访时间达5年,这18例AA患儿的5年无事件生存率达66%。（2）单因素分析结果显示,治疗前是否出现感染,IST期间是否出现血清病,疾病严重程度、初诊时淋巴细胞计数、网织红细胞计数均与疗效无明显相关性。（3）治疗后达到完全反应时CD3+T细胞和CD4+T细胞比例分别为82.34±10.36和38.90±9.50,显着高于治疗前的74.20±10.25和28.71±10.22,差异均有统计学意义（t值=3.136,P=0.006;t值=3.744,P=0.002）,CD8+T细胞比例显着下降,CD4+T/CD8+T比值显着升高,差异有统计学意义（P<0.05）。对43例AA患儿分别在初诊、部分反应、完全反应三个时间点进行Th17及Treg细胞的检测。统计结果显示,IST后Th17细胞比例明显下降,不同治疗阶段的AA患儿,Th17细胞比例的差异有统计学意义（P<0.05）。IST后Th17/Treg为0.23,而治疗前为0.51,治疗后显着高于治疗前,差异有统计学意义（P<0.05）。IST可以改善AA患儿的免疫功能。（4）对38例AA患儿进行PNH克隆的随访,发现初诊AA患儿中有11例AA患儿出现PNH克隆阳性,初诊时伴或不伴PNH克隆的AA患者其IST反应率及总体生存率并无差异,这11例患儿在IST后三个月PNH克隆均转阴。但有2例初诊时PNH克隆阴性AA患儿在IST后3个月出现PNH转阳,在IST后6个月均转阴。结论:本研究对59例进行IST的AA患儿进行研究,总有效率达71%,IST治疗儿童AA疗效确切。对于无全相合同胞供者的AA患者,IST是首选的重要的治疗方案。IST后,AA患儿的CD4+T比例较治疗前上升,CD8+T比例下降,CD4+T/CD8+T增加,同时Th17细胞数量下降,Th17/Treg下降,IST可以纠正免疫失衡,改善AA患者的免疫功能。本研究发现治疗前是否发生感染、是否出现血清病、疾病的严重程度、治疗前淋巴细胞计数、网织红细胞计数与IST治疗儿童AA的疗效之间无直接关系。本组有11例（28%）的儿童AA在初诊时即存在PNH克隆,PNH克隆阳性和PNH克隆阴性对疗效的影响,虽然统计学无意义,但仍可以给我们提示IST治疗PNH阳性患儿的有效率可能更高。本组PNH克隆的进展明显低于成人,仅1例AA患者在IST后转化为AA-PNH综合征。
魏元凤[7]（2020）在《重型再生障碍性贫血一线治疗的临床研究》文中研究说明背景:重型再生障碍性贫血（SAA）,简称重型再障,目前的一线治疗方案为强化免疫抑制治疗（IST）和同胞全合移植（MSD-HSCT）治疗,国内外文献报道同胞全合移植（MSD-HSCT）和IST的总体有效率和总体生存率相当。近年来,无关供者移植及单倍体移植发展迅速,有研究显示无关供者移植及单倍体移植作为SAA一线治疗方案时疗效与MSD-HSCT相似,优于IST。但无关供者移植及单倍体移植是否可以作为缺少同胞全相合供者的SAA患者的一线治疗方案,目前未达成共识。目的:探讨强化免疫抑制治疗和异基因造血干细胞移植治疗SAA的疗效。方法:回顾性分析2012年1月1日至2019年5月15日在我院行IST和allo-HSCT的19例SAA患者的临床资料,其中IST组7例,中位年龄30（19-67）岁,7例患者在抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白输注结束后的第一天均输注非血缘脐血;allo-HSCT组12例,中位年龄38.5（4-49）岁,其中同胞全合移植7例,单倍体移植4例,无关供者移植1例。4例单倍体移植患者及同胞全合移植中2例年龄大于40岁的患者均联合非血缘脐血输注。结果:（1）allo-HSCT组:所有患者移植后均获得造血重建,粒系>0.5×109/L的中位时间为移植后10.5（9-18）d,血小板>20×109/L的中位时间为移植后15.5（8-39）d,网织红>30×109/L的中位时间为移植后17（11-35）d;IST组:2例早期死亡,5例治疗有效。治疗有效的患者中性粒细胞及血小板计数恢复到和移植植入相同水平的中位时间41（9-80）d、157（61-400）d。两组造血功能恢复时间有统计学意义（P<0.05）。（2）allo-HSCT组和IST组3个月有效率分别为83.3%、57.1%（P>0.05）,12个月的完全缓解率分别为50%,28.6%（P>0.05）。（3）至随访终点,1例患者失访,可随访的18例患者中位随访21（2.1-91.2）个月,总体生存率（OS）达66.7%;allo-HSCT组OS为63.6%（其中MSD-HSCT组为100%,haplo-HSCT组为0%）,IST组OS为71.4%,allo-HSCT组和IST组、MSD-HSCT组和IST组之间总体生存率差异均无统计学意义（P>0.05）。结论:MSD-HSCT是治愈SAA的首选方法,年龄大于40岁的患者在同胞相合移植中加入第三方脐血,植入快,移植物抗宿主病发生率低,可获得长期生存。短期内如果能找到人白细胞抗原（HLA）高度相合的无关供者,那么无关供者移植也可以作为SAA的一线治疗方案。缺少HLA全合供者时,应选择IST治疗,疗效优于单倍体移植。
王忠健,邱奕宁,余慧,谈玲芳,瞿萍,金润铭[8]（2019）在《16例儿童单纯红细胞再生障碍性贫血临床分析》文中指出目的探讨儿童单纯红细胞再生障碍性贫血（PRCA）的临床特点、治疗及预后。方法回顾性分析16例PRCA患儿的临床资料,并对比分析泼尼松联合槐杞黄颗粒与单纯泼尼松治疗PRCA的疗效及预后等情况。结果 16例患儿均以面色苍白、面色苍黄等贫血症状为主诉。12例进行了病原体检查,7例（58%）存在病原体感染,以人巨细胞病毒最常见。7例行淋巴细胞亚群检查,5例（71%）存在淋巴细胞免疫紊乱。6例患儿行免疫球蛋白及补体检查,均存在异常。泼尼松联合槐杞黄颗粒治疗组（n=8）的中位随访时间为21.5个月,基本治愈1例,缓解1例,明显进步6例,中位起效时间1个月,药物减量或停药过程中出现复发2例。单纯泼尼松治疗组（n=8）的中位随访时间为34个月,基本治愈4例,缓解0例,明显进步4例,中位起效时间为2.5个月,药物减量或停药过程中出现复发4例。结论 PRCA患儿一般以贫血相关症状为主诉就诊;部分患儿存在病原体感染,多数患儿伴有机体免疫功能紊乱。糖皮质激素治疗效果较好,但部分患儿在药物减量或停药过程中复发,其中泼尼松联合槐杞黄颗粒治疗起效可能更快、复发可能性更小。[中国当代儿科杂志,2019,21（8）:772-776]
王忠健[9]（2019）在《非标准免疫抑制治疗儿童获得性再生障碍性贫血的疗效分析》文中进行了进一步梳理目的探讨非标准免疫抑制治疗方法环孢素A+雄激素+间断泼尼松冲击、环孢素A+雄激素+小剂量泼尼松治疗儿童再生障碍性贫血（再障）的疗效及不良反应,并分析疗效相关影响因素。方法回顾性分析我院儿科在2013年1月1日至2018年5月31日期间收治的59例再障患者的临床资料,按治疗方法不同分为A、B两组,采用环孢素A+雄激素+间断泼尼松冲击治疗的为A组,共18例;采用环孢素A+雄激素+小剂量泼尼松治疗的为B组,共41例。组内比较非重型再障和重型再障各自的疗效;组间比较各组之间的疗效及不良反应,并分别探讨疗效影响因素。结果在药物治疗6个月时,对59例患者进行疗效评估,完全缓解者1例,部分缓解者25例,无效者33例,总体有效率为44.1%（26/59）。A组部分缓解者9例,无效者9例,有效率为50%（9/18）;B组完全缓解者1例,部分缓解者16例,无效者24例,有效率为41.5%（17/41）。截止到随访结束时间,A组中位随访时间18.5个月,B组中位随访时间32.0个月。B组随访时间明显长于A组,但A组有效率为72.2%（13/18）,B组有效率为58.5%（24/41）。另外,A组中重型再障共12例,有效率91.7%（11/12）,B组中重型再障共27例,有效率55.6%（15/27）。A组患者治疗期间未出现复发及死亡患者,B组治疗期间出现复发3例、死亡1例。采用单因素二分类logistic回归分析方法分别探讨A、B两组疗效的影响因素,A组中是否非重型再障与疗效显着相关（P<0.05）,重型再障患者疗效优于非重型患者,A组其他因素以及B组相关因素对疗效均无显着影响（P>0.05）。对所有随访患者生存时间进行单因素生存分析P值均大于0.05,无统计学意义。A、B两组出现的不良反应多数较轻微,经对症处理或免疫抑制药物减量及停药后好转。结论1.在无法选择标准治疗方法时,非标准免疫抑制治疗可作为替代治疗。2.环孢素A+雄激素+间断泼尼松冲击治疗重型再障效果较好,且未出现严重不良反应。该方法药物价格相对低廉,患者用药简单方便,依从性更高。3.伴有体液免疫紊乱,且体内存在自身免疫相关抗体的再障患者采用环孢素A+雄激素+间断泼尼松冲击治疗疗效可能更好。
陈小玲,邓慧兰,鹿全意,洪秀理,胡嘉升[10]（2019）在《异基因造血干细胞移植后纯红细胞再生障碍性贫血2例并文献复习》文中研究说明背景:异基因造血干细胞移植后纯红细胞再生障碍性贫血的发生导致患者红系造血恢复延迟、血型转换时间延长,从而产生一系列并发症。因此,应重视异基因造血干细胞移植后纯红细胞再生障碍性贫血预防和诊断后的治疗对策,以加快移植后红系植入。目前纯红细胞再生障碍性贫血的发生率、高危因素尚无定论,诊疗尚无规范指南。目的:探讨异基因造血干细胞移植后纯红细胞再生障碍性贫血发病的高危因素和治疗对策。方法:2例患者,诊断为急性白血病,接受同胞供者的清髓性外周血干细胞移植,供受者血型均为A供O,分别于+44 d、+58 d出现纯红细胞再生障碍性贫血,复习诊治过程和相关文献。结果与结论:（1）1例经美罗华、大剂量甲强龙、血浆置换治疗后痊愈;另1例经大剂量甲强龙、美罗华和硼替佐米治疗后血象于5个月后逐渐恢复;（2）总结文献报道的93例发生移植后纯红细胞再生障碍性贫血病例,所有患者均为供受者ABO血型不合,明确血型的患者中A供O者占66%（47/71）,同胞供者、非清髓预处理、病毒感染等是发生纯红细胞再生障碍性贫血的高危因素,主要治疗方法有血浆置换、激素、利妥昔单抗等;（3）异基因造血干细胞移植后纯红细胞再生障碍性贫血是少见的并发症,多种因素可促进其发生,目前尚无一致的治疗共识,部分患者可以自愈,对难治性患者,硼替佐米和艾曲波帕可作为新的靶向治疗药物。
二、儿童纯红细胞再生障碍2例（论文开题报告）
（1）论文研究背景及目的
此处内容要求：
首先简单简介论文所研究问题的基本概念和背景，再而简单明了地指出论文所要研究解决的具体问题，并提出你的论文准备的观点或解决方法。
写法范例：
本文主要提出一款精简64位RISC处理器存储管理单元结构并详细分析其设计过程。在该MMU结构中,TLB采用叁个分离的TLB,TLB采用基于内容查找的相联存储器并行查找,支持粗粒度为64KB和细粒度为4KB两种页面大小,采用多级分层页表结构映射地址空间,并详细论述了四级页表转换过程,TLB结构组织等。该MMU结构将作为该处理器存储系统实现的一个重要组成部分。
（2）本文研究方法
调查法：该方法是有目的、有系统的搜集有关研究对象的具体信息。
观察法：用自己的感官和辅助工具直接观察研究对象从而得到有关信息。
实验法：通过主支变革、控制研究对象来发现与确认事物间的因果关系。
文献研究法：通过调查文献来获得资料，从而全面的、正确的了解掌握研究方法。
实证研究法：依据现有的科学理论和实践的需要提出设计。
定性分析法：对研究对象进行“质”的方面的研究，这个方法需要计算的数据较少。
定量分析法：通过具体的数字，使人们对研究对象的认识进一步精确化。
跨学科研究法：运用多学科的理论、方法和成果从整体上对某一课题进行研究。
功能分析法：这是社会科学用来分析社会现象的一种方法，从某一功能出发研究多个方面的影响。
模拟法：通过创设一个与原型相似的模型来间接研究原型某种特性的一种形容方法。
三、儿童纯红细胞再生障碍2例（论文提纲范文）
（1）初发系统性红斑狼疮血液系统损害临床特点及治疗随访分析（论文提纲范文）
| 中文摘要 |
| 英文摘要 |
| 引言 |
| 资料与方法 |
| 结果 |
| 讨论 |
| 结论 |
| 参考文献 |
| 致谢 |
| 附录 |
| 附录 A 中英文术语和缩略语对照表 |
| 附录 B 美国风湿病学会1997 年推荐的SLE诊断标准 |
| 附录 C 系统性红斑狼疮疾病活动度评分(SLEDAI) |
| 附录 D 难治性/罕见血液系统损害个案总结 |
| 附录 E 个人简历 |
| 附录 F 综述 系统性红斑狼疮血液系统损害相关研究进展 |
| 参考文献 |
| 附录 G 个案报道 |
（2）肾移植术后微小病毒B19感染的临床研究（论文提纲范文）
| 摘要 |
| abstract |
| 缩略词表 |
| 前言 |
| 参考文献 |
| 第一部分 肾移植术后微小病毒B19感染的流行病学特点及危险因素 |
| 一、材料与方法 |
| 二、结果 |
| 三、分析与讨论 |
| 四、结论 |
| 第二部分 肾移植术后微小病毒B19感染的诊疗方案 |
| 一、材料与方法 |
| 二、结果 |
| 三、分析与讨论 |
| 四、结论 |
| 参考文献 |
| 全文总结 |
| 综述 微小病毒 B19 与肾移植 |
| 参考文献 |
| 在读期间发表论文 |
| 致谢 |
（3）儿童骨髓增生异常综合征临床特点和预后 ——单中心临床病例分析（论文提纲范文）
| 中文摘要 |
| Abstract |
| 前言 |
| 研究对象与方法 |
| 一、病例选择 |
| 二、研究方法 |
| 三、预后积分系统评价 |
| 四、治疗方法 |
| 五、疗效判断标准及随访 |
| 六、统计学方法 |
| 结果 |
| 讨论 |
| 结论 |
| 参考文献 |
| 综述 儿童骨髄增生异常综合征（MDS)的诊断及治疗 |
| 参考文献 |
| 中英文对照缩略词表 |
| 攻读学位期间发表的论文 |
| 致谢 |
（5）儿童全血细胞减少症的临床特征及病因分析（论文提纲范文）
| 中文摘要 |
| Abstract |
| 缩略语/符号说明 |
| 前言 |
| 研究现状、成果 |
| 研究目的、方法 |
| 1.1 对象和方法 |
| 1.1.1 对象 |
| 1.1.2 方法 |
| 1.1.3 诊断标准 |
| 1.2 结果 |
| 1.2.1 临床一般特征 |
| 1.2.2 血液学参数 |
| 1.2.3 骨髓增生情况和外周血的联系 |
| 1.2.4 病因学分析 |
| 1.2.5 诊断分析 |
| 1.3 讨论 |
| 1.3.1 临床特征分析 |
| 1.3.2 病因谱分析 |
| 1.3.3 探讨诊断思路 |
| 结论 |
| 参考文献 |
| 综述 骨髓衰竭的病因学新知 |
| 综述参考文献 |
| 致谢 |
| 个人简历 |
（6）联合免疫抑制疗法对儿童再生障碍性贫血的疗效的远期临床报告（论文提纲范文）
| 英文缩写词表 |
| 中文摘要 |
| 英文摘要 |
| 1 引言 |
| 2 研究资料 |
| 3 研究方法 |
| 4 结果 |
| 5 讨论 |
| 6 结论 |
| 参考文献 |
| 个人简介 |
| 致谢 |
| 综述 儿童再生障碍性贫血的治疗进展 |
| 参考文献 |
（7）重型再生障碍性贫血一线治疗的临床研究（论文提纲范文）
| 摘要 |
| ABSTRACT |
| 前言 |
| 研究资料与方法 |
| 1 对象和方法 |
| 1.1 时间及地点 |
| 1.2 对象 |
| 1.3 方法 |
| 1.4 疗效标准 |
| 1.5 随访 |
| 1.6 主要观察指标 |
| 1.7 统计学分析 |
| 结果 |
| 讨论 |
| 结论 |
| 参考文献 |
| 综述 |
| 参考文献 |
| 作者简介及读研期间主要科研成果 |
| 致谢 |
（8）16例儿童单纯红细胞再生障碍性贫血临床分析（论文提纲范文）
| 1 资料与方法 |
| 1.1 研究对象 |
| 1.2 实验室检查结果的收集 |
| 1.3 治疗 |
| 1.4 随访 |
| 1.5 疗效判定标准 |
| 1.6 统计学分析 |
| 2 结果 |
| 2.1 临床表现 |
| 2.2 实验室检查 |
| 2.3 随访结果 |
| 2.3.1 治疗前后血常规检查结果对比 |
| 2.3.2 疗效及预后 |
| 2.3.3 不良反应 |
| 3 讨论 |
（9）非标准免疫抑制治疗儿童获得性再生障碍性贫血的疗效分析（论文提纲范文）
| 英文缩略词 |
| 中文摘要 |
| 英文摘要 |
| 前言 |
| 1 资料与方法 |
| 1.1 研究对象 |
| 1.2 诊断标准及分型 |
| 1.3 纳入、排除及剔除标准 |
| 1.4 性别及年龄 |
| 1.5 临床表现 |
| 1.6 初诊时相关检查 |
| 1.7 治疗及分组 |
| 1.8 随访 |
| 1.9 疗效判断标准 |
| 1.10 统计学分析 |
| 1.11 方法 |
| 2 结果 |
| 2.1 实验室检查 |
| 2.2 疗效 |
| 2.3 疗效影响因素分析 |
| 2.4 生存分析 |
| 2.5 不良反应 |
| 2.6 预后 |
| 3 讨论 |
| 参考文献 |
| 综述 |
| 综述参考文献 |
| 致谢 |
（10）异基因造血干细胞移植后纯红细胞再生障碍性贫血2例并文献复习（论文提纲范文）
| 文章快速阅读: |
| 文题释义: |
| 0引言Introduction |
| 1 病例介绍Case report |
| 1.1 病例1 |
| 1.2 病例2 |
| 2 讨论Discussion |
四、儿童纯红细胞再生障碍2例（论文参考文献）
- [1]初发系统性红斑狼疮血液系统损害临床特点及治疗随访分析[D]. 张莉莉. 蚌埠医学院, 2021(01)
- [2]肾移植术后微小病毒B19感染的临床研究[D]. 张晓伟. 中国人民解放军海军军医大学, 2020(02)
- [3]儿童骨髓增生异常综合征临床特点和预后 ——单中心临床病例分析[D]. 郑夏. 苏州大学, 2020(02)
- [4]25例儿童先天性纯红细胞再生障碍性贫血的临床分析[J]. 周歌,魏林林,苏淑芳,李白,刘玉峰. 国际输血及血液学杂志, 2020(03)
- [5]儿童全血细胞减少症的临床特征及病因分析[D]. 陈辉. 天津医科大学, 2020(06)
- [6]联合免疫抑制疗法对儿童再生障碍性贫血的疗效的远期临床报告[D]. 陈洁洁. 安徽医科大学, 2020(02)
- [7]重型再生障碍性贫血一线治疗的临床研究[D]. 魏元凤. 皖南医学院, 2020(01)
- [8]16例儿童单纯红细胞再生障碍性贫血临床分析[J]. 王忠健,邱奕宁,余慧,谈玲芳,瞿萍,金润铭. 中国当代儿科杂志, 2019(08)
- [9]非标准免疫抑制治疗儿童获得性再生障碍性贫血的疗效分析[D]. 王忠健. 华中科技大学, 2019(03)
- [10]异基因造血干细胞移植后纯红细胞再生障碍性贫血2例并文献复习[J]. 陈小玲,邓慧兰,鹿全意,洪秀理,胡嘉升. 中国组织工程研究, 2019(05)
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